Стан Союзу 2018: Що «Право на спробу» означає засоби для лікування FDA

У повідомленні про стан Союзу, в якому обговорювалися питання «чистого вугілля» і ретельно уникали Росії, президент Дональд Трамп схвалив законопроект про наркотики, відомий під назвою «Право на спробу». затверджений Управлінням з питань харчових продуктів і медикаментів, був прийнятий Сенатом у серпні, але з тих пір був зупинений у Палаті.

"Ми також вважаємо, що пацієнти з термінальними станами повинні мати доступ до експериментальних методів лікування, які потенційно можуть врятувати їх життя", - сказав Трамп. «Люди, які невиліковно хворі, не повинні їхати від округу до округу, щоб шукати лікування - я хочу дати їм шанс саме тут вдома. Настав час Конгресу надати цим дивовижним американцям «право спробувати».

Прихильники акції "Право на спробу", включаючи віце-президента Майка Пенса, стверджують, що правила FDA є непотрібними перешкодами для невиліковно хворих пацієнтів, які сподіваються отримати доступ до експериментальних препаратів, оскільки у них немає інших варіантів лікування.Проте, згідно з чинним законодавством, більшість термінальних пацієнтів отримують доступ з боку FDA до несанкціонованих лікарських препаратів у будь-якому випадку, завдяки програмі «милосердя». FDA каже, що вона затвердила 99 відсотків запитів про співчутливе використання між 2010 і 2015 роками, а в 2015 році відмовила лише 10 з 1200 запитів.

Запропоноване законодавство має три ключові положення. Якщо пройти, це дозволить людям з небезпечними для життя хворобами отримувати несанкціоновані препарати, які пройшли тільки тестування фази 1 після отримання схвалення від лікаря. FDA не буде зобов'язана перевіряти препарат на наявність адекватних доказів безпеки, як це робиться зараз, і було б заборонено використовувати будь-які негативні клінічні наслідки препарату як докази того, що його не буде схвалено пізніше. Остаточне положення полягає в тому, що законопроект захистить виробників ліків від будь-якої відповідальності, якщо наркотики призведуть до негативного результату, якщо це не стосується навмисних порушень або грубої недбалості.

У звіті за січень 2018 опубліковано в Журнал медицини Нової Англії Д-р Стівен Йоффе та Холлі Лінч, Дж. Д., з Університету Пенсільванії, відзначають, що критики законопроекту стверджують, що це ефективно підірве повноваження FDA контролювати експериментальні препарати. Без будь-якого нагляду за безпекою, існує ймовірність, що використання несанкціонованих продуктів може завдати більше шкоди, ніж користі для пацієнтів, і зменшить їхню якість життя. Існує також занепокоєння, що розширення доступу за межами випробувань може затримати засновані на фактах рішення про використання нових ліків.

"Навіть якщо доступ до досліджуваних препаратів обмежується пацієнтами, які дійсно не можуть брати участь у випробуваннях на них, відволікання ресурсів до розширеного доступу може мати серйозні наслідки для набагато більшого числа пацієнтів, які отримають користь від швидкого схвалення ефективних препаратів" Пишуть Йоффе і Лінч.

Найбільший ефект цього законопроекту, як вони відзначають, полягає в тому, що пацієнти «втратять користь від значущих змін, орієнтованих на безпеку, які агентство рекомендує у 10% розширених дозволів на доступ». Білий дім насправді не настільки високий, і хоча спонсор закону, Енді Біггс, каже, що програма співчутливого використання є "занадто складною, бюрократичною, і вимагає занадто багато часу для схвалення". хвилин для заповнення, і 99 відсотків з них затверджені.

Однією з причин існування відносно відкритого доступу до експериментальних випробувань є те, що FDA настільки сильно критикувалася в 1980-х роках активістами, які вимагали, щоб пацієнти зі СНІДом мали доступ до експериментальних лікарських засобів. Залишається побачити, що буде з акцією «Право на спробу», але подібне законодавство вже прийнято в 31 державі.