Генна терапія CRISPR вилікувала мишу з м'язовою дистрофією

$config[ads_kvadrat] not found

CRISPR and the Genome Engineering Revolution

CRISPR and the Genome Engineering Revolution
Anonim

Продовжуючи грізну стійку людства до віку богів і монстрів, вперше дослідники успішно лікували генетичне захворювання у живого ссавця методом, який можна було б використовувати на людях.

Завдяки CRISPR - неймовірно потужному процесу генної інженерії - і деякі біоінженери з Університету Дюка, доросла миша з м'язовою дистрофією увійде в 2016 рік набагато здоровіше. Результати вийшли сьогодні в роботі Наука.

"Нещодавнє обговорення використання CRISPR для корекції генетичних мутацій у людських ембріонах по праву викликало значну стурбованість щодо етичних наслідків такого підходу", - сказав Чарльз Герсбах, доцент біомедичної інженерії в Університеті Дюка. Медичний експрес. Але використання КРІСПР для корекції генетичних мутацій в уражених тканинах хворих не обговорюється. Ці дослідження показують шлях, де це можливо, але є ще багато роботи.

Більшість пацієнтів, які народилися з м'язовою дистрофією Дюшенна (один з 5000 чоловіків), прикріплені до інвалідного візка до 10 років і пощастило, якщо вони живуть до 30-річчя. Це все зміниться. CRISPR використовує фермент "Cas9" для редагування ДНК і може націлювати фермент на певну частину геному. Вона може істотно поміняти сегменти ДНК, і при правильному застосуванні може коли-небудь народити покоління генетичних чудес. У цьому випадку, це чудо - миша з дисфункціональним екзоном, що CRISPR запрограмована на вирізання, а потім дозволить природному механізму одужання тіла зчепити решту генів у функціональну послідовність. Успіх герцога - це лише ще раз доказ його божевільного потенціалу.

$config[ads_kvadrat] not found